Obtaining of induced pluripotent stem cells for the gene therapy model of mice

Abstract

Гемофилия А - наиболее распространённый дефект свёртывания крови, вызванная мутациями в гене фактора свёртываемости крови VIII. Современная терапия является дорогостоящей и не может обеспечить продолжительный эффект. Одним из многообещающих подходов к излечению гемофилии А может быть генная терапия с использованием искусственной хромосомы человека, несущей нормальную копию гена фактора VIII. Первый этап этой системы - получение индуцированных стволовых клеток из соматических клеток пациента.

Hemophilia A is the most common blood coagulation disease caused by mutations in blood clotting factor VIII (FVIII) gene. Currently used therapy is expensive and cannot lead to a long-term effect. One of the most promising way for curing hemophilia A is gene therapy with human artificial chromosome carrying a normal copy of FVIII gene. The first step for using this model is obtaining the induced pluripotent stem (iPS) cells from patient's own somatic cells.